Her iki ülkede yürütülen araştırmalarda, işitme engeli olan doğuştan sağır altı çocuğa uygulanan gen terapisi, çığır açan başarılar elde etti.
Çocukların hepsi doğuştan işitme engelli olan ve işitme için gerekli bir proteinin üretimini engelleyen bir gen mutasyonu taşıyan altı çocuk, ABD ve Çin'deki iki farklı deney grubuna dahil edildi. Yapılan gen terapisi tedavisi, otoferlin adı verilen genin bir versiyonunu iç kulağa enjekte ederek eksik protein üretimini başlattı.
26 haftalık tedavinin ardından çocukların işitme seviyeleri yüzde 70'e kadar normale döndü, ve bu önemli ilerleme sadece altı haftada gözlendi. Tedavi sonrasında, çocuklar ilk kez seslendiklerinde isimlerine yanıt verme yeteneğine kavuştu. Özellikle bir yaşındaki bir çocuğun, ilk kez kendisine seslenildiğinde ismine yanıt vermesi, diğer bir kız çocuğunun ise önce konuşamazken baba, anne, büyükanne, kız kardeş ve 'seni seviyorum' kelimelerini tekrarlamayı başarması dikkat çekiciydi.
Bu tedaviyi alan 11 yaşındaki Aissam Dam, Philadelphia Çocuk Hastanesi'nde gördüğü tedavi sonrasında ilk kez duyarak ABD'de bir ilki gerçekleştirdi. Harvard Tıp Fakültesi'nden Profesör Zheng-Yi Chen, çalışmanın elde edilen sonuçlarının çocukların işitme yeteneklerinde dramatik bir şekilde gelişme gösterdiğini ve konuşma yetilerini yeniden kazandıklarını gösterdiğini belirtti. Bu çığır açan gen terapisi tedavisi, bilim dünyasında umut verici bir adım olarak kabul edilerek genetik temelli işitme kayıplarına karşı yeni bir tedavi yöntemi sunma potansiyeli taşıyor.